粘多糖病二型
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綜合
黏多糖貯積癥Ⅱ型(MPSII)又名亨特綜合征,是一種罕見、漸進,并會嚴重危及生命的遺傳病,屬于X連鎖的隱性遺傳病。
根據神經系統(tǒng)受累情況,將黏多糖貯積癥Ⅱ型主要分為未累及神經系統(tǒng)的輕型和累及神經系統(tǒng)的重型。主要癥狀包括軀體癥狀和神經癥狀。
目前,酶替代療法是黏多糖貯積癥Ⅱ型的主要治療方法。酶替代療法是通過靜脈注射,向患者體內注射含有缺失酶的藥劑,從而替代缺失的酶,它的長期療效和安全性,已經在廣泛人群中獲得證實。
根據神經系統(tǒng)受累情況,將黏多糖貯積癥Ⅱ型主要分為未累及神經系統(tǒng)的輕型和累及神經系統(tǒng)的重型。主要癥狀包括軀體癥狀和神經癥狀。
目前,酶替代療法是黏多糖貯積癥Ⅱ型的主要治療方法。酶替代療法是通過靜脈注射,向患者體內注射含有缺失酶的藥劑,從而替代缺失的酶,它的長期療效和安全性,已經在廣泛人群中獲得證實。
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